近年来，罕见病患者无药可用的问题受到社会广泛关注。3月6日，全国政协委员、民革广东省委副主委熊水龙在小组讨论时呼吁，加快罕见病药品的审批，在部分地区将罕见病药品优先纳入医保目录。
目前，世界上已知的罕见病种类约7000多种，只有1%的罕见病可望治愈，仅6%有药可医。在中国，保守估计有2500万罕见病患者。但是，在现行的医疗保障制度下，罕见病患者的医疗保障严重不足，很多医药费都要自己承担。
“疾病易误诊，确诊后缺药，有了药没钱买，是罕见病群体的一个缩影。”熊水龙说，虽然罕见病患者人数比较少，但是一旦患病，对家庭来说就是100%的灾难。“在缺乏相关的报销医疗制度的保障下，一般家庭的患者都无法自费承担坚持治疗，或放弃治疗，或因病致贫、因病返贫。”
在熊水龙看来，虽然近期政府出台了很多和罕见病相关的政策，包括去年5月公布的《第一批罕见病目录》、减税、诊疗的网络的建立等。部分省市的医保部门也主动将罕见病药物纳入地方医保目录中，但其覆盖病种和保障力度仍然有限。“无论是自费负担还是慈善捐赠的方式都很难持久，无法保障患者长期稳定的治疗，解决的根本途径还是医疗保障制度的改革，将更多的罕见病例加入到医疗保障制度中。只有在制度上的医疗政策才是病人真正终身的保障。”
对此，熊水龙建议，尽快将更多的罕见病纳入医保，相关药物进入可供报销药品清单。对特别重要的救命药给予全额报销;以国家补贴方式选择若干制药厂生产罕见病必备用药等。
“罕见病患者尽管诊治现状不佳，但不代表治疗上等于‘零’希望。实际上，部分罕见病在经过规范治疗后，患者依然可以回归家庭、社会和正常生活。”熊水龙说，加强罕见病患者用药保障、降低患者及其家庭的经济负担，对预防发生家庭灾难性医疗支出、提高患者生活质量具有重要意义。
